Може ли RVG29 да се използва при генна терапия?
Ей там! Като доставчик на RVG29 напоследък получавам много въпроси дали този малък пептид може да се използва в генната терапия. И така, реших, че ще вдигна дълбоко - се гмуркам в тази тема и ще споделя наученото.
Първо, нека поговорим малко за това какво е RVG29. RVG29 е къс пептид, получен от гликопротеин на вируса на бяс (RVG). Има тази наистина готина способност за пресичане на кръвта - мозъчна бариера (BBB). BBB е като супер строг охранител на мозъка ни. Той запазва много вредни неща, но също така прави трудно да се вкарват лекарства и други терапевтични средства в мозъка. RVG29 обаче може да се промъкне право през, което е огромна сделка, особено що се отнася до лечение на мозъчни заболявания, свързани с мозъка.
Сега, на генна терапия. Генната терапия е свързана с фиксиране или модифициране на гени за лечение или предотвратяване на заболявания. Той може да включва добавяне на здрав ген, който да замени дефектен, да избие неизправен ген или да променя начина, по който работи ген. Това е супер - вълнуващо поле с потенциал да се излекуват всякакви генетични разстройства, като някои видове рак, редки наследствени заболявания и невродегенеративни състояния.
И така, може ли RVG29 да се използва при генна терапия? Отговорът е голям, може би дебел и ето защо.
Едно от основните предизвикателства в генната терапия е доставянето на терапевтичните гени на правилните клетки. И тук RVG29 може да свети. Тъй като може да пресече BBB, той потенциално може да се използва за доставяне на инструменти за редактиране на ген, като CRISPR - CAS9, в мозъка. Например, при невродегенеративни заболявания като Алцхаймер или Паркинсон има специфични гени, които се държат неправилно. Ако можехме да използваме RVG29, за да получим генно редактиране на агенти в засегнатите мозъчни клетки, може да успеем да коригираме тези генетични грешки.
В тази област има някои наистина обещаващи проучвания. Изследователите са използвали RVG29 за пренасяне на малки интерфериращи РНК (siRNA) в мозъка. siRNA могат да заглушат специфични гени и в контекста на генната терапия това може да се използва за изключване на гени, които създават проблеми. Например, ако има ген, който е приключил - произвежда токсичен протеин в мозъка, siRNA, доставени от RVG29, потенциално биха могли да намалят производството му.
Това обаче не е всичко слънце и дъги. Все още има куп препятствия за преодоляване. Един от основните проблеми е имунният отговор. Когато въвеждаме чужди вещества, като генни комплекси RVG29 - в тялото, имунната система може да ги разглежда като нашественици и да монтира атака. Това може не само да намали ефективността на генната терапия, но и да причини някои нежелани странични ефекти.
Друго предизвикателство е спецификата на доставката. Докато RVG29 може да пресече BBB, трябва да се уверим, че доставя генната терапия именно на клетките, които се нуждаят от нея. В противен случай бихме могли да свършим модифициране на гени в здрави клетки, което може да доведе до нови проблеми.
Нека говорим и за стабилността на генните комплекси RVG29. След като са в тялото, те трябва да останат непокътнати достатъчно дълго, за да достигнат до целевите клетки. Ако те се разпаднат твърде бързо, генната терапия няма да работи.
Сега искам да спомена няколко други свързани пептиди, които също могат да бъдат актуални в пространството за ген - терапия. ВижтеE [c (rgdyk)] 2. Този пептид има свои уникални свойства и потенциално би могъл да се използва в комбинация с RVG29 за по -целенасочена доставка.Бета - амилоид (1 - 40), човекСъщо така е интересно, особено що се отнася до разбирането на невродегенеративните заболявания и как генната терапия може да играе роля за лечението им. ИPrepro VIP (111 - 122) (Човек)Има някои функции, които биха могли да бъдат изследвани в контекста на доставката на ген - терапия.
В заключение, макар да има голям потенциал за RVG29 в генната терапия, все още сме в първите дни. Има много изследвания, които трябва да се направят, за да се преодолеят предизвикателствата, които споменах по -рано. Но фактът, че RVG29 може да пресече BBB, му дава истински предимство в това поле.
Ако сте в изследователската или медицинската общност и се интересувате да проучите потенциала на RVG29 за вашите проекти за ген - терапия, бих искал да чуя от вас. Ние сме водещ доставчик на висококачествен RVG29 и можем да работим с вас, за да осигурим пептида, от който се нуждаете за вашето обучение. Независимо дали тепърва започвате или сте добре в изследванията си, ние сме тук, за да ви подкрепим. Обърнете се към нас, за да започнете дискусия за вашите специфични нужди и как можем да ви помогнем да изведете вашия ген - терапевтични изследвания на следващото ниво.
ЛИТЕРАТУРА
- Zhang, F., et al. "RVG - медиирано доставяне на siRNA до мозъка на мишката." Nature Biotechnology, 2010.
- Jinek, M., et al. "Програмируема двойна - РНК - ръководена ДНК ендонуклеаза при адаптивен бактериален имунитет." Science, 2012.
- Wang, H., et al. "Редактирането на генома с Cas9 при възрастни мишки коригира мутация на заболяването и фенотип." Cell, 2013.